Zespól polskich naukowców pod kierunkiem prof. Piotra Trzonkowskiego z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego w ramach projektu Tregs opracował preparat, dzięki któremu m. in. możliwe jest obniżenie dawek insuliny podawanej dzieciom chorującym na cukrzycę typu 1. Co ważne, w wyniku przeprowadzonych testowych badań okazało się, że u dwójki z uczestników eksperymentu możliwa była całkowita rezygnacja z insulinoterapii!
„Inteligentne sterydy” i dwójka szczęśliwców
Tajemnicą sukcesu badań prowadzonych przez zespół prof. Trzonkowskiego jest wykorzystanie właściwości tzw. limfocytów T (Treg). Występują one w układzie odpornościowym człowieka, jednak stanowią zaledwie 1 proc. limfocytów obecnych w krwi obwodowej.
– Są odpowiedzialne za szybką eliminację szkodliwych patogenów oraz ochronę tkanek. Bywają określane jako „inteligentne sterydy”. Z kolei gdy ich liczba w ludzkim organizmie nie jest wystarczająca, zwiększa się ryzyko zachorowań na choroby alergiczne i autoimmunologiczne, takie jak np. cukrzyca typu 1. Ponadto zmniejszają szansę na to, że przeszczep zakończy się sukcesem – wyjaśnia prof. Piotr Trzonkowski w rozmowie z INN:Poland.
Zespół prof. Trzonkowskiego pracuje ze sobą niemal 10 lat. Wcześniej naukowcy testowali limfocyty Treg zarówno u pacjentów chorych na cukrzycę typu 1, jak i po przeszczepach szpiku. Obecnie w ramach projektu Tregs, finansowanego ze środków z programu Strategmed pochodzących z Narodowego Centrum Badań i Rozwoju (NCBR), kontynuują badania w zakresie cukrzycy typu 1 u dzieci, u osób cierpiących na stwardnienie rozsiane, a także u pacjentów po przeszczepie wysp trzustkowych – czyli jednej z eksperymentalnych postaci leczenia cukrzycy typu 1.
Poprzednie testy przyniosły znakomite rezultaty. – Cukrzyca typu 1 występuje z powodu deficytu w organizmie limfocytów Treg, w konsekwencji czego zniszczeniu ulega trzustka pacjenta. Nasz zespół użył preparatu, który został wyposażony w limfocyty, a następnie podany kilkunastu dzieciom, u których rozpoznano tę chorobę.
Okazało się, że lek nie wywołuje żadnych efektów ubocznych. Ponadto najważniejszy marker funkcji trzustki, tzw. poziom c-peptydu, był wyraźnie wyższy u osób, które przyjmowały szczepionkę niż u chorych, którzy tego nie robili. Dzięki temu mogły zażywać mniejsze dawki insuliny. Co więcej, dwoje kuracjuszy mogło całkowicie zrezygnować z jej stosowania! Mamy nadzieję, że wkrótce dołączą do nich następni – nie kryje entuzjazmu prof. Trzonkowski.
Naukowcy z Gdańska pierwsi na świecie
Jednak aby osiągnąć tak świetne efekty, naukowcy musieli poradzić sobie z kilkoma poważnymi wyzwaniami. Pierwszym z nich było uzyskanie preparatu, który zawiera limfocyty Treg o odpowiedniej czystości. Jak wyjaśnia prof. Trzonkowski, jest to bardzo trudne w większości prowadzonych badań na świecie. Ale jego zespół uporał się z tym wyzwaniem na medal.
Polacy jako pierwsze laboratorium na świecie użyli specjalny sorter komórek, który umożliwia produkcję szczepionki zawierającej limfocyty T zdolnej do zastosowań klinicznych. Obecnie z doświadczeń uczonych z Gdańska korzysta także placówka w Chicago.
Ponadto zespół prof. Trzonkowskiego rozwiązał kolejny problem, jakim było wytwarzanie odpowiedniej liczby komórek. Naukowcy opracowali własną metodę ich namnażania za pomocą in vitro. Dzięki jej zastosowaniu w ciągu 10 dni hodowli z około 0,5 mln są w stanie uzyskać nawet 2 mld egzemplarzy.
Taniej niż na Zachodzie
Co ważne, opracowana przez Polaków metoda jest bardziej opłacalna finansowo od obecnie stosowanych na rynku. – Koszt hodowli limfocytów Treg w zachodnich laboratoriach wynosi od 35 do 50 tys. dolarów. Z kolei nasz sposób ich uzyskiwania jest znacznie tańszy – dodaje prof. Trzonkowski.
Opracowanie terapii było możliwe dzięki pozyskaniu finansowania wyłącznie w Polsce, m. in. w znacznej części z Narodowego Centrum Badań i Rozwoju w ramach programu Strategmed. Gdyby nie te pieniądze, to projekt zapewne by nie ruszył. Na szczęście tak się nie stało, dzięki temu udało się stworzyć metodę leczenia, która jak pokazują pierwsze badania, jest znacznie skuteczniejsza niż standardowe metody leczenia cukrzycy. Dodatkowo stworzenie czystości preparatu na poziomie 97 proc. pozwala szybko wdrożyć naszą metodę w każdej innej terapii komórkowej bez konieczności pozyskiwania kosztownych licencji poza granicami naszego kraju.