Profesor Katarzyna Koziak z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego dostała międzynarodowy patent na lek, który może uratować życie tysiącom osób. Choroba genetyczna Parkesa-Webera jest w tej chwili nieuleczalna, a chorzy, by ratować swoje życie, nierzadko są zmuszeni do amputacji kończyn. – Gdy ogłosiliśmy pierwsze wyniki tych badań, dzwonili do nas rodzice dzieci z całej Polski – opowiada w rozmowie z INN:Poland prof. Koziak.
Zespół Parkesa-Webera to bardzo rzadka choroba genetyczna. – Nikt nie policzył wszystkich chorych, w skali całego świata można ich prawdopodobnie zamknąć w liczbie kilku tysięcy – opowiada prof. Koziak.
Życie z tą chorobą jest bardzo ciężkie. U chorych na zespół Parkesa-Webera nie wykształca się prawidłowo układ krążenia. Powstają u nich przetoki między tętnicami i żyłami, co prowadzi do przerostu kończyn. Z wiekiem te osoby mają zazwyczaj również niewydolność serca. Większość z nich umiera stosunkowo młodo, wcześniej muszą się jednak mierzyć z całą serią problemów.
Jedną z najsłynniejszych osób zmagających się z tym zespołem jest Isa-Bella Leclair. Kobieta wielokrotnie wrzucała do mediów społecznościowych swoje zdjęcia. Na wielu z nich widać było, że jedna z jej nóg jest nabrzmiała.
– Jeżeli przetoka jest w nodze, po wielu zabiegach naczyniowych nie ma często żadnej możliwość leczenia. Czasami jedynym wyjściem jest amputacja – podkreśla prof. Koziak.
Teraz pojawiło się jednak światełko w tunelu. Polska naukowiec dostała właśnie międzynarodowy patent na substancję, która w testach na zwierzętach wykazała bardzo dużą skuteczność w leczeniu zespół Parkesa-Webera.
Jakie są efekty jej działania? – Wywołaliśmy sztucznie tę chorobę u zwierząt. Po zastosowaniu naszej substancji były one znacznie zdrowsze. Kończyny przestały rosnąć, zmniejszyliśmy stan zapalany naczyń krwionośnych i przerost mięśni – podkreśla prof. Koziak.
Polska naukowiec zauważa jednak, że możliwości działania w laboratorium WUM już się wyczerpały. Kolejny krok to toksykologia, potem lek czekają jeszcze testy kliniczne. Do tego będą jednak potrzebne fundusze pochodzące od prywatnego inwestora.
– Zarzucano nam, że to rzadka choroba i nikt nie zainwestuje w lek dla kilku tysięcy osób na świecie. Ale to nie jest prawda. W mojej ocenie ten lek może być przydatny równie dobrze w dużo bardziej popularnych schorzeniach, jak np. żylaki kończyn dolnych lub odbytu - hemoroidy – opowiada prof. Koziak.
Badaczka z WUM podkreśla również, że liczy na działania premiera Mateusza Morawieckiego. Pod koniec ubiegłego roku ówczesny minister finansów ogłosił powstanie Instytutu Badań, który tylko w ciągu pierwszego roku działalności ma przeznaczyć 0,5 mld złotych na wspieranie polskich firm i ich badań nad nowymi lekami.
– 70 proc. leków, które kupujemy pochodzi z zagranicy i tę zależność chcemy zmienić; chcemy, aby leki były coraz tańsze i coraz częściej polonizowane – podkreślał w trakcie konferencji prasowej Morawiecki.
Dla samej prof. Koziak najnowsze osiągnięcie to nie pierwszyzna. Niespełna rok temu informowaliśmy w INN:Poland, że pani profesor wynalazła pierwszy polski lek na kaca. Tutaj zainteresowany inwestor znalazł się jednak bardzo szybko.