– Niestety Polacy nie są cierpliwi, chcą sukcesu natychmiast, a w biotechnologii to niemożliwe. Tymczasem powinniśmy uwierzyć w naszych naukowców polskich firm biotechnologii medycznej i wspierać ich w poszukiwaniach zupełnie nowych leków – mówi w wywiadzie dla naTemat Marta Winiarska, prezes zarządu Bioinmed Polskiego Związku Innowacyjnych Firm Biotechnologicznych.

Czym właściwie jest biotechnologia?

Marta Winiarska: Biotechnologia to jest bardzo specyficzna dziedzina nauki, która jak sama nazwa wskazuje, łączy bardzo zaawansowane technologie z wiedzą o bio, czyli o życiu, ciele, chorobach. Jednym słowem jest to wykorzystanie wiedzy, know how zarówno w zakresie chemii bioinformatyki, biologii, samej biotechnologii do tego, żeby w sposób odpowiedni reagować na choroby. 

Biotechnologia to tak zaawansowane terapie jak terapie komórkowe, genowe czy terapie związane z kwasami nukleinowymi czyli np. technologia mRNA. Z drugiej strony mamy też całą gamę leków opartych o klasyczne metody ich rozwoju – tzw. leki małocząsteczkowe i biologiczne, ale które same w sobie są bardzo nowoczesne, bo np. celują w jakiś mechanizm w ludzkim organizmie, który pozwala zahamować chorobę, o czym wcześniej nie wiedzieliśmy lub nie umieliśmy na ten mechanizm wpłynąć. 

Firmy biotechnologiczne w Polsce są w stanie opracowywać tak nowoczesne technologie?

W Polsce ten sektor rozwija się mniej więcej od 15 lat. Wtedy powstała pierwsza firma biotechnologiczna. Wtedy też wszyscy „bili brawo” i otwierali szeroko oczy, że w ogóle w Polsce takie rzeczy są możliwe, i że wreszcie nadszedł ten moment, że możemy słynąć w świecie nie tylko z dobrych jabłek i ogórków ale też, z własnej myśli technologicznej. 

Potem jak przysłowiowe grzyby po deszczu zaczęły powstawać kolejne firmy. Jedne powstawały z wydzielenia dywizji z dużych firm farmaceutycznych, inne to mniejsze np. spin offy uniwersyteckie. Pojawiały się też firmy spoza środowiska naukowego ale skupiające naukowców lub stworzone przez ludzi zakładających startupy, a mających doświadczenie z większych firm. 

Sektor rozwija się. Te firmy pracują nad zupełnie nowymi lekami i terapiami, nowymi metodami diagnostycznymi, nowymi technologiami takimi jak np. sztuczna inteligencja czy uczenie maszynowe, które wspierają rozwój nowych leków lub metod diagnostycznych. Wiele projektów jest  bardzo zaawansowanych. Są w II fazie badań klinicznych, czyli mają wstępnie potwierdzone bezpieczeństwo i skuteczność. Część jest w I fazie badań klinikach, są oczywiście też takie na etapie badań przedklinicznych. To, że mamy już projekty w II fazie badań klinicznych pokazuje, że mamy to know how, mamy zasoby potrzebne do tego, żeby nad takimi projektami pracować.

Nad jakimi lekami pracują teraz polskie firmy biotechnologiczne?

Znakomita większość naszych firm, podobnie jak inne firmy biotechnologiczne na świecie, pracuje nad lekami małocząsteczkowymi, czyli takimi, które można zażywać w formie tabletki, a które mają pomóc w leczeniu chorób nowotworowych, hematoonkologicznych - białaczek, chłoniaków. Są też firmy, które pracują nad lekami na glejaka, raka piersi, raka jajnika, raka jelita grubego, ale również na choroby zapalne, włóknieniowe. 

Oprócz tego rozwijane są też przeciwciała monoklonalne, czyli leki biologiczne, dużocząsteczkowe. Tutaj pojawiają się wskazania takie jak cukrzyca, depresja. Mamy też pewną pulę polskich firm, które pracują nad tzw. terapiami zaawansowanymi czyli np. terapiami komórkowymi, m.in. CAR-T, czyli immunoterapiami, które pozwalają walczyć z nowotworami hematoonkologicznymi, ale również terapie zaawansowane ukierunkowane na walkę ze stwardnieniem rozsianym czy cukrzycą. 

Mamy też firmy, które pracują nad narzędziami diagnostycznymi. Jedna z firm zrzeszonych w Bioinmed pracuje nad diagnostyką całogenomową, która pozwala w taki sposób zlokalizować geny odpowiedzialne za daną chorobę, żeby odpowiednio dobrać leczenie i wycelować je np. w konkretny nowotwór. Nie jest to badanie np. 150 poszczególnych genów, wśród których wcale nie musimy znaleźć tego konkretnego. To nowe narzędzie, które dzięki algorytmom sztucznej inteligencji, pozwala wykonać diagnostykę całogenomową, co gwarantuje nam, że jeśli jest jakiś gen odpowiedzialny za chorobę, to jesteśmy w stanie go znaleźć i zastosować odpowiednie leczenie.

Czy jest szansa, że za jakiś czas, dzięki wysiłkom firm biotechnologicznych, będziemy mogli powiedzieć, że mamy najlepszy na świecie lek na któryś z nowotworów? 

Dokładnie do tego dążą polskie firmy biotechnologiczne. To są firmy, które pracują nad zupełnie nowymi technologiami i ścigają się na te technologie z firmami z całego świata. Wszystkie leki, nad którymi pracują, to są nowe rozwiązania czyli tzw. pierwsze w swojej klasie lub lepsze w swojej klasie. Oznacza to, że mają wartości dodane ponad to co proponują dostępne terapie. Jeśli są „pierwsze w swojej klasie”, to są to leki, które odpowiadają na zupełnie niezaspokojone potrzeby zdrowotne lub działają z powodzeniem tam, gdzie dotychczasowe leczenie przynosi bardzo mizerne efekty.

Zwykle przełomowe terapie, szczególnie w leczeniu raka, kojarzą nam się z wielkimi firmami farmaceutycznymi, które na wynalezienie takiego leku wydały ogromne pieniądze. Czy polskiego przedsiębiorcę, który jest właścicielem firmy biotechnologicznej, stać na opracowanie takiego leczenia? Czy to w ogóle jest możliwe?

To jest możliwe. Choć jeśli będzie działał sam, będzie to trudne. Firmy biotechnologiczne prowadzą kosztowne ale i długotrwające projekty, wymagają zróżnicowanego finansowania. Od funduszy inwestycyjnych po środki unijne, przeznaczane na innowacje, dzięki którym wiele projektów udało się bardzo posunąć do przodu i część z nich doprowadzić do II fazy badań klinicznych, gdzie wstępnie potwierdzone jest już bezpieczeństwo i skuteczność danej terapii. 

Część firm jest obecna na giełdzie i z giełdy pozyskuje środki na badania i rozwój. Jest też duże zaangażowanie środków własnych, ponieważ wielu właścicieli tych firm to pasjonaci, którzy bardzo wierzą w to co robią. Niektórzy prowadzą swoją działalność z pobudek osobistych np. zdecydowali się na taką działalność z powodu choroby członków rodziny. Chcą zwyczajnie odpowiedzieć na niezaspokojone potrzeby zdrowotne pacjentów. Natomiast bez finansowania zewnętrznego i bez wsparcia państwa, firmy biotechnologiczne, zarówno te polskie jak i na całym świecie, nie są w stanie prowadzić tego typu projektów.

Trzeba pamiętać, że te duże innowacje wypracowywane przez firmy biotechnologiczne komercjalizuje się globalnie. Są tak kosztowne, że nie ma ekonomicznego sensu wprowadzania ich na lokalny rynek. To są technologie najlepsze na świecie pod jakimś względem, więc powinny być wprowadzane na całym świecie, a przynajmniej w wielu krajach. 

Na tym etapie potrzebny jest duży partner korporacyjny, zwykle międzynarodowa firma farmaceutyczna, która wesprze w przeprowadzeniu ostatniej – najbardziej kosztownej fazy badań klinicznych, pomoże w rejestracji leku i ostatecznie zapewni dystrybucję dla wielu pacjentów na świecie. Zwykle na którymś etapie zaczyna się współpraca z takim większym partnerem. W Polsce mamy mało środków publicznych wspierających takie projekty, dlatego firmy III fazę badań klinicznych lub nawet wcześniejsze fazy muszą robić we współpracy z dużym partnerem zagranicznym.

Czy w takim razie naszym decydentom nie opłaca się zainwestować, żeby za granicą nie tylko chwalić się najlepszymi jabłkami, które mamy ale też np. wynalezieniem leku na raka? Czy państwo nie powinno wspierać tych firm, żebyśmy mogli chwalić się na świecie, że mamy najlepsze leki?

Mając swoje zaawansowane technologie terapeutyczne zmienilibyśmy pozycję Polski na rynku światowym. Jako dostarczyciel własnych innowacyjnych technologii i poważny partner międzynarodowy, przykładowo nie bylibyśmy wtedy na końcu kolejki po zagraniczne szczepionki przeciwko COVID-19, a gdzieś pośrodku i bylibyśmy wtedy w stanie szybciej zapewnić ochronę naszym pacjentom. Jeśli coś proponujemy światu, to świat ustawia nas w zupełnie innym miejscu po swoje technologie. 

Przykładem może być tu BioNTech (twórca technologii mRNA - przyp. red.), który przez 12 lat przynosił starty. W firmę inwestowali prywatni inwestorzy, rząd niemiecki. Zainwestowano naprawdę duże pieniądze w projekty tej firmy. Po kilkunastu latach okazało się, że jeden zakończony z sukcesem projekt - stworzenie i udostępnienie na skalę globalną szczepionki przeciwko Covid-19 z firmą Pfizer, zapewnił z nawiązką zwrot wszystkich dotychczasowych nakładów na rozwój projektów tej firmy. Zysk z inwestycji w biotechnologię jest czasami tysiąckrotnie większy niż poniesione nakłady. Naprawdę warto w to mądrze inwestować.

Niestety projekty biotechnologiczne często trwają bardzo długo, a my Polacy nie jesteśmy cierpliwi, jako społeczeństwo. Decydenci niestety często odpowiadają na ten brak cierpliwości. My Polacy chcemy mieć szybkie sukcesy, nawet małe - ale szybkie i łatwe. 

W branży biotechnologicznej, farmaceutycznej to podejście nie do końca się sprawdza. Jeżeli będziemy inwestowali w to co pewne i co na pewno się uda, to „wypiszemy się” z wyścigu technologicznego. Takie kraje jak Indie czy Chiny będą rozwijać te technologie i cały ekosystem innowacji „obejdzie” Polskę. Teraz jest szansa, żebyśmy byli graczem w tym technologicznym wyścigu. Zaczynamy jako Polska być zauważani. Jeśli teraz zwrócimy się ku tańszym mało ryzykownym technologiom, to nie będzie powrotu do tego wyścigu. Być może część firm zdecyduje się na wyjście z Polski. To nie są projekty, gdzie można powiedzieć: teraz się zatrzymamy i wrócimy do tematu za 3 lata. Jeśli do tematu wrócimy za 3 lata, to w Indiach już dawno go rozwiną. To się dzieje tu i teraz. Technologie, o których rozmawiamy rozwijają się tempie błyskawicznym na całym świecie. 

Dlaczego projekty biotechnologiczne trwają długo?

Kiedyś chciałam upiec ciasto, które wydawało się proste do przygotowania. Kiedy zaczęłam łączyć składniki, okazało się, że cały proces zajął mi 2,5 godziny. Byłam bardzo rozczarowana tym, że to tyle czasu trwało, a wydawało mi się takie proste. Tak samo jest z biotechnologia medyczną. Tu jednak projekty są znacznie bardziej skomplikowane, ponieważ pierwszym etapem prac nad nową terapią czy nowym lekiem jest znalezienie cząsteczek, które mogłyby mieć moc terapeutyczną. Później faza badań, która dzieje się w laboratoriach…

I to jest ten moment w projekcie kiedy „amerykańscy naukowcy”, ogłaszają że mamy lek na raka „x”

Tak, a później okazuje się, że tak naprawdę go nie ma, bo tylko jedna na kilka tysięcy badanych cząsteczek ostatecznie staje się lekiem i trafia do pacjentów. Co nie oznacza, że 10 tys. projektów upada, a jeden się udaje. Dzięki sztucznej inteligencji, uczeniu maszynowemu, ale też pracy naukowców i odpowiedniemu know-how możemy wychwycić cząsteczki, które mają największy potencjał leczniczy, a także tak zaprojektować eksperymenty w laboratorium, a następnie badania kliniczne, żeby zmaksymalizować szansę na sukces. 

Rzadko się o tym mówi, ale w procesie rozwoju nowego leku na przestrzeni lat może pracować nawet tysiąc naukowców - biologów, biotechnologów, informatyków i wielu innych specjalistów. Każdy lek musi być przebadany pod względem bezpieczeństwa, skuteczności, toksyczności i przede wszystkim musimy znaleźć tą konkretną cząsteczkę, która będzie działać. Co ważne, jeszcze wcześniej musimy znaleźć mechanizm występujący w organizmie, na który ten lek może oddziaływać. Od tego wszystko się zaczyna.

Jest to mrówcza praca. W polskich firmach biotechnologicznych pracują głównie naukowcy. Stanowią oni ok 80% zatrudnionych w tych firmach pracowników. 

Rozumiem, że nie pracują od 7.00 do 15.00 jak w urzędzie?

Trudno mi generalizować, co do godzin ich pracy, ale jedno jest pewne, że w tych firmach jest minimalna liczba osób zajmujących się obsługą biurową. Tam pracują przede wszystkim naukowcy. Znakomita większość z nich to ludzie z doktoratami, którzy są specjalistami w swoich dziedzinach.  

Co ciekawe, że dzięki firmom biotechnologicznym, udaje się ściągnąć z powrotem do Polski naukowców, którzy wyjechali z kraju. Okazało się, że tworzymy taki sektor, do którego oni chcą wracać. To nie jest proste, bo zagraniczne firmy mają przecież odpowiednie apanaże i wiele ciekawych, perspektywicznych projektów... a do tego takie warunki zewnętrzne – w tym wsparcie grantowe, które pozwalają na prężny rozwój.

Pewnie chcą pracować nad czymś zupełnie nowym. Traktują to jako wyzwanie.

Fatum naszego przemysłu biotechnologicznego jest fakt, że nie zrealizowaliśmy jeszcze żadnego projektu do końca. Nie udostępniliśmy nowego leku pacjentom. Wciąż jeszcze jesteśmy w fazie badań i rozwoju. Już prawie „witamy się z gąską” ale nie doszliśmy do końca. I tu zwykle pada pytanie: to co wy w ogóle zrobiliście przez te kilkanaście lat? Otóż zrobiliśmy bardzo dużo, mimo że nie ma tego ostatecznego efektu. Jednak już to, że zagraniczna firma zainteresowała się Polską i że współpracuje z polską firmą dofinansowując jej projekty dużymi kwotami, żeby ten lek mógł przechodzić przez kolejne fazy badań klinicznych, pokazuje, że w tych technologiach drzemie potencjał. 

Zobaczył go ktoś, kto ma już w swoim „portfelu” skomercjalizowane technologie. Naprawdę zrobiliśmy już bardzo dużo. Jeśli przestaniemy wierzyć, że to ma sens to zaprzepaścimy wszystko, to co osiągnęliśmy do tej pory i wszystkie środki, które na to zostały przeznaczone – w tym zarówno środki własne firm, jak i środki unijne, budżetowe czy inwestorów prywatnych. Zaprzepaścimy też nadzieje gospodarcze. Branża biotechnologiczna ma bowiem przy zapewnieniu odpowiednich warunków rozwoju szanse na stanie się taką drugą branżą gameingową, wizytówką polskiej innowacji na świecie. 

Jak teraz nie stworzymy odpowiednich warunków do rozwoju polskiej biotechnologii, to zwyczajnie stracą i polscy pacjenci, i pacjenci na całym świecie, i polska gospodarka. 

Czym różnicie się od globalnych, innowacyjnych firm farmaceutycznych?

Tak naprawdę jesteśmy zalążkiem takich firm w Polsce. Jeśli w mądry sposób będziemy inwestować w ten sektor, to w niedalekiej perspektywie doczekamy się pierwszych polskich firm, które oferują pacjentom oryginalne leki, dzięki którym będziemy mogli leczyć choroby dotychczas nieuleczalne lub sprawiać, że choroby śmiertelne staną się chorobami przewlekłymi, z którymi można żyć, pracować i cieszyć się życiem towarzyskim. 

Na przestrzeni kilkudziesięciu lat zmienił się model funkcjonowania innowacyjnej branży farmaceutycznej. Kiedyś duże firmy miały swoje dywizje, które skupiały się na badaniach i rozwoju, a następnie przeprowadzały swoje projekty przez badania kliniczne, rejestracje i następnie zajmowały się dystrybucją międzynarodową tych technologii. W tej chwili globalnie o 70 proc. zostały zmniejszone te działy własne badań i rozwoju na rzecz współpracy z firmami biotechnologicznymi, które dostarczają innowacyjne projekty, a duże firmy wspierają je w prowadzeniu badań, a następnie we wprowadzeniu na rynek, produkcji na szeroką skalę i międzynarodowej dystrybucji .  

Świetnym przykładem jest tu współpraca, która doprowadziła do udostępnienia jednej z kluczowych szczepionek przeciwko Covid-19.  BioNTech, który był dostarczycielem technologii podjął współpracę z dużą globalną firmą, a szczepionka szybko trafiła do wielu krajów, dzięki dzięki wykorzystaniu mocy dystrybucyjnych i produkcyjnych Pfizera, ale też jej know-how związanych z wprowadzeniem produktu na rynek. W tej chwili firmy biotechnologiczne stają się back officem dla dużych firm farmaceutycznych w zakresie badań i rozwoju. To wspaniała szansa dla polskich firm. 

Nasze firmy biotechnologiczne robią dzisiaj to, co robiły te duże firmy farmaceutyczne kilkanaście lat temu, czyli prowadzą badania i rozwój nad nowymi lekami.

Czyli dzisiaj jesteście takim trochę Hilarym Koprowskim, który w latach 50. ubiegłego wieku opracowywał szczepionkę przeciw polio?

Dokładnie tak. Chcemy tworzyć technologie, które nie tylko sprawią, że pacjenci będą mieli dostęp do leczenia. My pracujemy nad tym, żeby pacjenci otrzymali leki, których działanie jest zgodne z najnowszą wiedzą medyczną. Żeby byli leczeni najskuteczniej i najbezpieczniej jak jest to możliwe.

Czy chodzi też o to, żeby w Wikipedii oprócz m.in. Hilarego Koprowskiego znalazły się też nazwiska innych Polaków, którzy wynajdą leki, które uratują życie milionom ludzi na świecie?

Koprowski to nie jedyny polski naukowiec, którego odkrycia uratowały życie wielu ludziom. Natomiast tak, chcemy wrócić do czasów, kiedy wierzono, że Polska ma taki potencjał naukowy. Wiele z tego potencjału podczas transformacji ustrojowej została utracona lub zapomniana, ale my go budujemy. Mamy tradycję prac badawczo rozwojowych w dziedzinie nauk o życiu na uniwersytetach, mamy ludzi, którzy wiedzą jak to robić. 

Mamy ogromny potencjał. Teraz tylko musimy go wykorzystać. Potrzeba środków na finansowanie tych wyjątkowych projektów, w tym mądrych inwestycji ze strony publicznej i sprzyjającego ekosystemu dla innowacyjnej działalności – elastycznego i niezbiurokratyzowanego, wspierającego współpracę biznesu z nauką. Ważne też żeby kompetencje, które już są na tym rynku biotechnologicznym, były widziane, doceniane i wspierane.

Potrzebujemy też zrozumienia i cierpliwości. Zrozumienia, że udany projekt, to ogromny zysk z takiej inwestycji – tak dla przedsiębiorstwa, jak i dla kraju, dla którego który wywołuje bardzo pozytywne efekty gospodarcze. To w perspektywie kilku lat pozwoli doprowadzić do tego, że Polska będzie miała swój pierwszy oryginalny lek. Jak już przetrzemy te szlaki, to z kolejnymi technologiami będzie znacznie łatwiej.

Czyli chcecie, żeby rządzący uwierzyli w was, tak jak kiedyś ktoś uwierzył w Hilarego Koprowskiego?

Myślę, że rządzący nawet w nas uwierzyli i długo mówili, że będą nas wspierać. Niestety ten zapał opadł, jak okazało się, że jest to inwestycja długoterminowa. Tyle tylko, że jeżeli będziemy inwestować w biotechnologii i farmacji w to co szybkie i bezpieczne, to „zabetonujemy„ sobie technologie sprzed 15 lat i nie będziemy przyczyniali się do tego, żeby pacjenci byli leczeni zgodnie z najnowszą wiedza medyczną.

Pamiętam jak 15 lat temu powstała pierwsza firma biotechnologiczna w Polsce i ogłosiła, że będzie szukać leku na raka. Wszystkie gazety rozpisywały się o tym. Miałam wrażenie, że zwykli ludzie byli w stanie wspierać tę firmę, tylko żeby jej się powiodło. Mamy potrzebę zrobienia czegoś przełomowego. Niestety proces tworzenia nowego leku jest długi i dla niewtajemniczonych to oczekiwanie na efekty jest co najmniej tak frustrujące jak robienie tego ciasta, o którym wspominałam. Jednak warto uzbroić się w cierpliwość. Pierwszy polski lek oryginalny to będzie nie tylko sukces firmy, to będzie sukces całego kraju i nas wszystkich.