Reklama.
Reklama.
Reklama.
Polacy jako pierwsi na świecie mogą wynaleźć lek, który może pokonać Sanfilippo – śmiertelną chorobę atakującą dzieci
03 kwietnia 2015, 11:31·2 minuty czytania
Publikacja artykułu: 03 kwietnia 2015, 11:31Zespól polskich naukowców prowadzi ostatnią fazę prób klinicznych leku, który może okazać się pierwszym na świecie preparatem skutecznym w walce z śmiertelną chorobą Sanfilippo. Tego typu schorzenie charakteryzuje się stopniową degradacją układu nerwowego wśród dzieci. Jednak zapobiec mu może genisteina – substancja pozyskiwana z soi.
Reklama.
Sanfilippo atakuje dzieci w kilku fazach
Sanfilippo jest schorzeniem, które najpierw wyniszcza układ nerwowy dziecka, a następnie prowadzi do jego śmierci. Jest to rzadka choroba genetyczna. Globalnie odnotowuje się jedno na 40 do 100 tys. – w zależności od kraju - urodzeń dotkniętych tą dolegliwością.
Sanfilippo jest schorzeniem, które najpierw wyniszcza układ nerwowy dziecka, a następnie prowadzi do jego śmierci. Jest to rzadka choroba genetyczna. Globalnie odnotowuje się jedno na 40 do 100 tys. – w zależności od kraju - urodzeń dotkniętych tą dolegliwością.
Sanfilippo degraduje układ nerwowy w trzech fazach. W pierwszej, zaraz po urodzeniu, nie wykazuje żadnych objawów. Następnie po okresie trwającym od kilkunastu miesięcy do kilku lat, u dziecka dochodzi do regresu umysłowego, połączonego z dużą aktywnością. Przykładowo w tym czasie chory może zachowywać się agresywnie, mieć problemy ze snem, przestać mówić czy reagować na bodźce. Z kolei w ostatnim etapie układ nerwowy jest już tak zrujnowany, że sygnały z mózgu pacjenta przestają dochodzić do organów. Wtedy dziecko przestaje m. in. połykać i oddychać.
Konieczna pomoc Brytyjczyków
Zmienić to może zespól polskich naukowców pod kierunkiem prof. Grzegorza Węgrzyna – kierownika Katedry Biologii Molekularnej Uniwersytetu Gdańskiego. Badacze opracowali lek, w którego skład wchodzi genisteina – substancja wydobywana z soi. Jak pokazały testy przeprowadzone na zwierzętach, preparat jest w stanie zatrzymać działanie choroby, co nie udało się jeszcze nikomu na świecie.
Zmienić to może zespól polskich naukowców pod kierunkiem prof. Grzegorza Węgrzyna – kierownika Katedry Biologii Molekularnej Uniwersytetu Gdańskiego. Badacze opracowali lek, w którego skład wchodzi genisteina – substancja wydobywana z soi. Jak pokazały testy przeprowadzone na zwierzętach, preparat jest w stanie zatrzymać działanie choroby, co nie udało się jeszcze nikomu na świecie.
To właśnie wyniki przeprowadzonych w ostatnich latach prób klinicznych oraz badań skuteczności leku na zwierzętach okazały się tak obiecujące, że brytyjskie stowarzyszenie zrzeszające osoby cierpiące na Sanfilippo, przy udziale kilku innych tego rodzaju organizacji, zebrało kilka milionów dolarów. Środki zostały przeznaczone na dokończenie badań, które poprzedzają rejestrację preparatu i dopuszczenie go do obrotu.
W projekcie Polacy współpracują z brytyjskimi naukowcami. Prof. Węgrzyn wskazuje, że gdyby nie pozyskany przez nich grant, a także pomoc szwajcarskiej firmy, która udostępniła preparat z genisteiną – przeprowadzenie prób klinicznych nie byłoby możliwe.
Napisz do autora: kamil.sztandera@innpoland.pl
Źródło: Nauka w Polsce
Reklama.