Reklama.
Reklama.
Reklama.
Czarodzieje z Gdańska. Badacze z firmy Poltreg niosą nadzieję tysiącom chorych na cukrzycę dzieci
Chcą uderzyć w cukrzycę, zanim jeszcze choroba zaatakuje pacjenta. Opracowali terapię, która ma szansę leczyć i ratować życie nie tylko diabetykom, ale i cierpiącym na inne schorzenia – być może również stwardnienie rozsiane. Mają szansę stać się modelowym przykładem komercjalizacji wyników badań. Twórcy spółki Poltreg mieli wiele szczęścia – teraz potrzebują go jeszcze więcej.
Reklama.
Odkrycia naukowe to zaledwie początek długiej drogi. Trójka badaczy z Gdańska i stojący za nimi Gdański Uniwersytet Medyczny od kilku lat desperacko walczą, by zrobić kolejne kroki. Najpierw prowadzili żmudne badania. Potem zakładali spółkę, żeby zdobyć granty na leczenie pacjentów. Mogą zastosować terapię zaledwie wobec dwóch pacjentów miesięcznie - walczą więc o kolejne granty. Zdobyli je - więc muszą znaleźć inwestora, bo granty zakładają wkład własny, na który GUMed nie ma środków. Czy któregoś dnia nie zapytają: "czy było warto"?
Wątpliwości nie ma za to Massachusetts Institute of Technology. To naukowa potęga: 85 noblistów to ledwie wierzchołek listy nagrodzonych badaczy, którzy kształcili się w tym miejscu lub tu pracowali. W marcu prestiżowy amerykański uniwersytet zakończył etap rekrutacji do swojego akceleratora – MIT Enterprise Forum Poland. W elitarnym – liczącym zaledwie 25 projektów – gronie znaleźli się m.in. naukowcy z gdańskiej firmy Poltreg.
– Są to osoby, rozwijające bardzo ciekawe technologie, niekoniecznie jednak rozumiejące rynek i potrzeby klienta – mówił o twórcach zakwalifikowanych projektów prezes Fundacji Przedsiębiorczości Technologicznej MIT Enterprise Forum Poland, Paweł Bochniarz. – Pomagamy im spojrzeć na produkt właśnie oczami klienta, a nie wynalazcy. Dopiero później przejdziemy do analizy produktu i dla projektu stworzymy model biznesowy – dorzucał.
Trudno oprzeć się wrażeniu, że Poltreg mógłby przyjąć jakikolwiek model biznesowy, a i tak byłby skazany na sukces: odkrycia trójki naukowców z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego – prof. dra hab. med. Piotra Trzonkowskiego, dr hab. med. Natalii Marek-Trzonkowskiej oraz prof. dr hab. med. Małgorzaty Myśliwiec – nie są jeszcze powszechnie dostępnym „produktem” do nabycia, a i tak ich telefony się urywają.
Kilkanaście miliardów komórek
Dziesięć lat temu profesor Trzonkowski rozpoczął badania u pacjentów po przeszczepie szpiku. U nich wyizolował komórki regulatorowe – tzw. T regulatorowe limfocyty, w skrócie: tregi, od których wywodzi się nazwa terapii i firmy. Trzonkowski próbował wydłużyć okres przed momentem, w którym organizm próbuje odrzucić przeszczep. – Zauważyliśmy, że podawanie komórek regulatorowych hamuje proces autoimmunologiczny. Zastanawialiśmy się, jak to wygląda przy innych chorobach autoimmunologicznych, czy niedobór takich komórek nie jest jedną z przyczyn rozwoju tego procesu – opowiada INN:Poland prof. Małgorzata Myśliwiec.
Badacze zaczęli porównywać poziom komórek regulatorowych między grupą pacjentów z cukrzycą typu I, a osobami zdrowymi. – Okazało się, że tych komórek jest bardzo, bardzo mało – wspomina prof. Myśliwiec. – Im bardziej rozwijała się cukrzyca, a choroba ta nie rozwija się z dnia na dzień, to długi proces, tym było ich coraz mniej – dodaje. Organizm przestawał je wytwarzać.
Z punktu widzenia laika recepta okazała się prosta: naukowcy z Gdańska zaczęli pobierać tregi badanych pacjentów, namnażać je w warunkach laboratoryjnych i ponownie wprowadzać je do organizmu. Rezultaty były zachęcające. Terapia powstrzymywała proces niszczenia komórek beta trzustki. Niemal dokładnie pięć lat temu – 9 marca 2011 roku – trójka wynalazców po raz pierwszy zaczęła stosować swoją metodę w odniesieniu do pacjentów z cukrzycą typu I. Badacze zwiększali też liczbę namnażanych komórek – z kilku miliardów w tamtych czasach do kilkunastu obecnie – osiągając coraz lepsze efekty.
Badania nie pozostały wyłącznie środowiskową ciekawostką. W ciągu ostatnich trzech, może czterech lat terapia została przetestowana – z coraz lepszymi skutkami na ponad trzydziestu pacjentach. Główny Inspektor Farmaceutyczny wydał zezwolenie na produkcję, choć na razie na zasadzie hospital exemption, czyli z założeniem, że tregi będą produkowane na potrzeby badań klinicznych, w niewielkich ilościach.
Wynalazcy zdobyli patent w Polsce, właśnie dobiega końca procedura uzyskiwania patentu europejskiego, a w perspektywie jest rejestracja „tregów” w Europejskiej Agencji Leków (EMA), co oznacza pozytywną rekomendację dla inwestorów i pacjentów, swoiste potwierdzenie, że lek jest skuteczny i bezpieczny. Na dłuższą metę oznacza to, że terapia komórkami regulatorowymi może być refundowana.
Zatrzymać wynalazek w Polsce
– Aby zatrzymać innowacyjną technologię na uczelni, stworzono spółkę celową Poltreg – tłumaczył mediom Krzysztof Chlebus pełnomocnik rektora GUMed ds. Innowacji. – W jej skład weszli twórcy metody, jest w niej reprezentowana uczelnia, a także partnerzy biznesowi. Nie oddajemy nikomu pomysłu, metody, sposobu produkcji, a udostępniamy prawa. Inwestor biznesowy doda do grantu 3,5 mln zł. Mieliśmy propozycje z różnych stron świata: sprzedajcie metodę, sposób produkcji. Na to, oczywiście, zgody być nie może – podkreślał twardo.
Jak wyjaśnia prezes spółki Katarzyna Michalak-Magda, proces komercjalizacji był przygotowywany przez ostatnie dwa lata, a sama spółka powstała w lipcu ubiegłego roku. – Po wcześniejszym przygotowaniu wystąpiliśmy o dofinansowanie NCBR z tzw. szybkiej ścieżki i otrzymaliśmy ten grant we wrześniu – uzupełnia. Z kolei na bazie grantu z programu STRATEGMED leczona będzie 30-osobowa grupa pacjentów. Pod koniec ubiegłego roku w Poltreg zainwestował fundusz zalążkowy INNOventure (wspólne przedsięwzięcie NCBR, Funduszu Zalążkowego Krakowskiego Parku Technologicznego oraz SATUS Venture). Według szefowej spółki, dzięki przygotowanej w ścisłej współpracy z uczelnią strategii komercjalizacyjnej, Poltreg może być modelowym przykładem komercjalizacji wyników badań.
Ale do tego momentu jeszcze długa droga. Choćby dlatego, że wynoszący 7 mln zł grant NCBR jest uzależniony od wkładu własnego spółki – który docelowo ma wynosić 5 mln, z czego 3,5-4 mln to pieniądze, których naukowcy i menedżerowie Poltregu wciąż szukają. A to dopiero początek. – Proces rejestracji, badania kliniczne, a przede wszystkim rozbudowa infrastruktury dla leczenia na skalę komercyjną, czyli nowego laboratorium – wylicza potrzeby prof. Myśliwiec.
– W ramach grantu z programu STRATEGMED jesteśmy w stanie badać dwóch pacjentów miesięcznie – mówi współtwórczyni metody. Obecne laboratorium to obiekt klasy A, z najwyższym poziomem sterylności. Ale może w nim być leczony tylko jeden pacjent naraz, tymczasem namnażanie komórek trwa dwa tygodnie. – A telefonów jest mnóstwo: do rozwoju firmy z jednej strony zachęcają nas władze, z drugiej naciskają pacjenci, którzy o nas usłyszeli. A my musimy wybierać kogo leczyć, a kogo nie. Chcielibyśmy więc rozwijać produkcję, obsługiwać większą ilość pacjentów – dodaje.
Koszty dotychczasowego funkcjonowania laboratorium – zresztą niebagatelne, miesięczne utrzymanie plus odczynniki to suma rzędu 50 tysięcy złotych, nie uwzględniając zarobków zatrudnionych w nim osób – wzięła na siebie uczelnia. Rozwój spółki byłby możliwy dzięki grantom – ale do ich uzyskania konieczny jest kapitał prywatny, partner biznesowy i… koło się zamyka, przynajmniej na razie.
– Jesteśmy w dolinie śmierci – wzdycha prof. Myśliwiec. – Doszliśmy z prof. Trzonkowskim do wniosku, że łatwiej było wynaleźć tregi niż teraz przebijać się przez te procedury. Zwłaszcza, że ważny jest dobry inwestor. Nie chodzi o to, żeby pozbyć się udziałów i oddać zarząd spółki, kontrolę nad odkryciem. Mamy produkt, ale zależy nam też na tej części całego projektu, która ma charakter badawczo-rozwojowy. Cóż, to jest inwestycja wysokiego ryzyka. Ale, jak już ruszy, to powinna się wspaniale rozwinąć – podkreśla współtwórczyni rewolucyjnej terapii.
Choroba naszych czasów
Trudno się z tym nie zgodzić. – Światowa Organizacja Zdrowia szacuje, że do 2030 roku na cukrzycę zachoruje 366 milionów osób, w tym około 10-15 procent na cukrzycę typu I – komentował Marcin Bielówka, prezes wspomnianego funduszu INNOventure. Potwierdzone przypadki tej choroby na całym świecie to w tej chwili drugie tyle – 371 mln ludzi. Polska mogłaby uchodzić za podręcznikowy przykład tej choroby cywilizacyjnej: nad Wisłą choruje na nią około 2,5 miliona osób. Przyrost napędzają fatalne nawyki żywieniowe, warunki i charakter pracy, jaką wykonujemy, forsowny styl życia.
– Rocznie w Polsce zapada na cukrzycę około 1400 dzieci – mówi nam prof. Małgorzata Myśliwiec. – Połowa z nich może się swobodnie zakwalifikować do terapii: to około 700 pacjentów. Sądząc po telefonach czy e-mailach z całego świata, nasza metoda prędzej czy później musiałaby wyjść za granicę – dodaje.
Mało tego, twórcy terapii przy pomocy „tregów” nie zasypiają gruszek w popiele: jak mówi INN:Poland prof. Myśliwiec, rozpoczęli badania nad zastosowaniem tej metody w zmaganiach ze stwardnieniem rozsianym – przewlekłej chorobie ośrodka nerwowego, z którą współczesna medycyna wciąż nie może sobie poradzić.
Z finansowego punktu widzenia, nowa terapia byłaby też znacznie tańsza niż jakiekolwiek jej odpowiedniki na Zachodzie, choć trudno w tej chwili określić jej „cenę” po komercjalizacji. – Jeżeli nasze koszty własne oscylują w granicach 50 tysięcy złotych, to na Zachodzie porównywalne wydatki sięgają równowartości 100 tysięcy złotych – mówi współtwórczyni „szczepionki”. – Na dzień dzisiejszy zakładamy, że koszty terapii dla polskich pacjentów na pewno będą niższe niż wynoszą światowe stawki – dodaje. Z nieoficjalnych szacunków wynika, że koszt terapii w przypadku komercjalizacji i zwiększenia się możliwości spółki wynosiłby kilkadziesiąt tysięcy złotych.
Komercjalizacja pozwoliłaby w perspektywie najbliższych lat zacząć leczyć około 250 osób rocznie, docelowo – przynajmniej dwukrotnie więcej. Terapia odbywałaby się zapewne w Gdańsku: od przygotowania komórek w laboratorium do podania ich choremu mogą upłynąć najwyżej dwie godziny. Po tym czasie „tregi” stają się bezużyteczne. Ale Poltreg nie poprzestanie na Polsce: stąd starania o europejski patent, udział w ukierunkowanym na USA programie Go Global czy współpraca z MIT.
Reklama.